C．总体考虑
由于用于体细胞治疗及基因治疗的最终制品不是一个单一的物质，因此不能象一般生物制品那样制订出具体标准。但是必须强调，应该对整个操作过程和最终制品进行质量控制。为此，对所用的方法、试剂、材料均需详细说明，并对细胞库、关键的中间产物(如产病毒的细胞株)予以监控。必须检测不同批号制品的可重复性。
由于体细胞治疗及基因治疗用制品是属于生物制品，因此还应同时参考以下文件中规定的原则：“人用重组DNA制品质量控制要点”(卫药政字(90)第37号文)，“人用单克隆抗体质量控制要点”(卫药政字(90)第37号文)及其它有关文件等。
本文件将提出制备、生产用于人的体细胞治疗及基因治疗制品的考虑要点。临床试验前，必须提供能保证合理程度的安全性的材料，并提供合适的检测方法，详细数据及这些方法可靠性的证据。
由于体细胞治疗及基因治疗人法的多样性，文件中所提到的各种检测方法，有可能不适用于某一种特定的治疗方案。如属此种情况，必须提出适合的专用治疗方案、能确保安全性和有效性的监控方法、步骤、数据及其依据。
Ⅱ、立题的依据和基础
A．目的与必要性：对所申请的体细胞治疗或基因治疗，首先须说明应用该治疗方案的目的，包括：
1．治疗的病种及其依据。
2．治疗的预期效果及其依据，与现有的其它疗法相比的优越性或互补性。
B．国内外情况：应提供国内及国外开展同样或同类疗法的资料，包括其选择的病种、有效性、安全性及可能产生的危害性，并须着重指出申请的方案与国外或围内已批准方案的不同之处、凡属一种新的方案，应详细说明它的优越性及安全性的依据，
C．可能出现的副作用或危害；应提供应用该方案后可能出现的副作用或危害，并提出如何避免可降低其危险性或副作用的措施。
D．利弊的权衡：根据该治疗方案的疗效及可能出现的风险，提出总体的利弊权衡估价。这种评估将是该方案能否获得批准的重要依据之一。
F．研究单位和研究人员的资格审查：
1．必须提出从事本研究的基础及临床单位的研究设施、主要仪器设备和临床设施。
2．研究人员应包括基础和临床的重要研究人员以及临床主管该项目的护士长及护士。申请报告可以附件方式提供以上人员的职称、职务、简历。对于研究人员需提供近五年来的重要著作和学术论文清单，并要实行主要负责人承担责任制的原则。
